RNA疗法具有改变医学领域的潜力,因为它们 安全、 易于复制 (例如IVT)并且提供大量的 多功能性。
裸 mRNA 疗法通常不稳定。它们需要高剂量并且对细胞膜的渗透性低。 药物递送系统 对于体外、临床前和临床应用递送 mRNA 是必需的。为此, OZ Biosciences 提供 文件夹 & 定制脂质纳米颗粒 (LNP) 输送系统。
迄今为止,LNP 制剂代表了先进的核酸治疗非病毒递送平台,也是治疗多种疾病的有前景的候选药物。
RNA疗法具有改变医学领域的潜力,因为它们安全、易于复制(例如IVT)并且提供大量的多功能性。
裸 mRNA 疗法通常不稳定。它们需要高剂量并且对细胞膜的渗透性低。药物递送系统对于体外、临床前和临床应用递送 mRNA 是必需的。为此,OZ Biosciences提供文件夹& 定制脂质纳米颗粒 (LNP) 输送系统。
迄今为止,LNP 制剂代表了先进的核酸治疗非病毒递送平台,也是治疗多种疾病的有前景的候选药物。
LNP 已被 FDA 批准用于通过递送 siRNA(例如 Patisiran)来治疗淀粉样变性疾病,最近又被批准用于基于 mRNA-LNP 的广泛分布的 SARS-CoV-2 疫苗(例如 BNT162b2 和 mRNA-1273)。
因此,LNP 代表了一种有效的方法来提供:
核酸有效负载(DNA 和 RNA)
活性药物成分 (API),例如小药物或蛋白质进入细胞。